美国试验性基因疗法 治愈“气泡男孩”创医学突破

（孟菲斯彭博电）美国研究人员取得重大医学突破，他们采用试验性的基因疗法，治愈了八名患有“气泡男孩症”的男婴。

“气泡男孩症”（Bubble Boy Disease）的正式名称为重度联合免疫缺陷病（SCID）。这是一种严重的先天免疫疾病，患者都是男孩，他 们因X染色体上的IL2RG基因出现突变，导致免疫系统细胞无法正常发育，即使是普通感冒也可能致命。

美国孟菲斯圣朱迪儿童研究医院周三宣布，他们开发的一种基因治疗法，能够纠正这种遗传性疾病，让患病的婴儿建立起健全的免疫系统 。

研究人员先是提取一种类似爱之病的病毒，去除当中导致感染的部分，再注入正常的IL2RG基因，使其变成有效的基因传递工具。之后，他 们把这些病毒颗粒与从患者骨髓提取的干细胞结合，直至病毒穿透细胞，置入正常基因。

与此同时，患者必须进行低剂量的化疗，在体内为新细胞腾出空间。把基因疗法注入患者体内的过程仅需数分钟，几个月后，健康基因便 会在人体内“落地生根”。

接受这种新治疗的八名男婴如今已是幼儿。他们现在拥有正常的免疫系统，并产生所需的免疫细胞，无须再生活在隔离保护中，能像其他 孩子一样自在地玩耍。

这并非首次有“气泡男孩”被治愈。20年前，法国和意大利研究人员也通过类似手法治愈一些气泡男孩症患者，但约三分之一的男孩在一 年后陆续患上白血病。

圣朱迪儿童研究医院治疗的患者，则没有出现白血病症状。未参与这项研究的专家指出，目前看来他们患上白血病的风险很小，但必须进 行三至五年的跟进后，才能确定新疗法不会伴随白血病的风险。

这项研究成果发表在《新英格兰医学杂志》上。