瑞典研究发现血癌弱点 新药有望精准消灭癌细胞

一项最新研究发现，部分血液肿瘤细胞存在可被药物“精准靶向”的薄弱环节，这意味着有望在不损伤健康细胞的情况下“定向”清除癌细胞。

新华社报道，瑞典卡罗琳医学院近日发布公报称，学院研究人员参与的国际团队重点研究了一种名为骨髓增生异常综合征（MDS）的血液肿瘤。这个病主要影响老年人，现有治疗手段有限，治愈难度较大。

研究团队发现，体细胞中SF3B1基因的突变会引发MDS，但这一突变在致病的同时，也成为癌细胞的致命弱点。携带这种突变的癌细胞在处理遗传信息时出现错误，导致关键蛋白UBA1合成异常。缺乏UBA1令癌细胞内部秩序失衡，因而更加脆弱。

基于这一弱点，团队测试了能够阻断UBA1的药物TAK-243，试图对本就缺乏UBA1的癌细胞实施“雪上加霜”式打击。结果显示，这种药物能有效杀死突变癌细胞，而UBA1水平正常的健康细胞几乎不受影响。这一结果已在多种实验模型中得到验证，其中包括来源于患者的细胞。

公报指出，目前MDS的治疗主要集中于缓解贫血等症状。干细胞移植虽具备治愈潜力，但风险高、对患者要求严苛，因此开发副作用更小、靶向性更强的新药极为迫切。此次研究为直接针对突变癌细胞的靶向治疗提供了新思路。

研究团队下一步计划评估药物联合方案，以期进一步提升疗效，并推动成果向临床应用转化。相关成果已发表于国际学术期刊《白血病》。