人工智能用作辅助工具 助力缩短新药研发流程降低成本

一项新研究显示，科研人员能利用人工智能工作辅助开发原创新药，成功实现一款候选药物早期研发降本增效，并在一期临床试验中取得理想结果。

新华社星期二（3月12日）报道，这是一款治疗特发性肺纤维化（idiopathic pulmonary fibrosis，IPF）的小分子候选药物，由人工智能（AI）驱动的生物医药公司英矽智能领衔的团队，利用AI药物发现平台Pharma.AI筛选靶点，并设计药物。

IPF是一种原因不明，以弥漫性肺泡炎和肺泡结构紊乱最终导致肺间质纤维化为特征的疾病。

科研人员与平台反复互动，给予平台正向或负向的反馈，不断缩小潜在靶点和化合物分子结构筛选范围，优化靶点和化合物选择。据介绍，英矽智能基于该公司自2014年成立以来积累的大量数据来建立了Pharma.AI平台。

研究论文作者之一、英矽智能研究员赵衡说，针对科研人员关注的病症，Pharma.AI可以分析多种数据和生物通路，以筛选出相应的潜在靶点，再根据选定靶点列举分子结构。该平台还可以“反向”筛选，针对已知分子结构列举相应的作用靶点和适用的病症，通过“老药新用”等策略缩短新药研发流程。

论文第一作者、英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰介绍说，在这款候选药物进入临床前，研究团队历时18个月共生成78个候选化合物。相比传统制药方法，由人工智能驱动的药物研发效率显著提升，而成本大幅降低。

目前，这款候选药物正在中美两国同步展开两项随机双盲对照2a期临床试验，有望成为首款作用靶点与化合物分子均由人工智能平台发现且研发成功的创新药物。

英矽智能创始人兼首席执行官亚历克斯·扎沃龙科夫说，医药研发是需要全球共同应对的挑战，这项研究让人们可以更深入了解以科学数据为支撑、用人工智能发现和设计新药的成效。

这项研究已刊发在英国《自然·生物技术》杂志，科研人员来自中国、美国、加拿大、阿联酋等国。