美国试验性基因疗法 治愈“气泡男孩”创医学突破

  (孟菲斯彭博电)美国研究人员取得重大医学突破,他们采用试验性的基因疗法,治愈了八名患有“气泡男孩症”的男婴。

  “气泡男孩症”(Bubble Boy Disease)的正式名称为重度联合免疫缺陷病(SCID)。这是一种严重的先天免疫疾病,患者都是男孩,他们因X染色体上的IL2RG基因出现突变,导致免疫系统细胞无法正常发育,即使是普通感冒也可能致命。

  美国孟菲斯圣朱迪儿童研究医院周三宣布,他们开发的一种基因治疗法,能够纠正这种遗传性疾病,让患病的婴儿建立起健全的免疫系统。

  研究人员先是提取一种类似爱之病的病毒,去除当中导致感染的部分,再注入正常的IL2RG基因,使其变成有效的基因传递工具。之后,他们把这些病毒颗粒与从患者骨髓提取的干细胞结合,直至病毒穿透细胞,置入正常基因。

  与此同时,患者必须进行低剂量的化疗,在体内为新细胞腾出空间。把基因疗法注入患者体内的过程仅需数分钟,几个月后,健康基因便会在人体内“落地生根”。

  接受这种新治疗的八名男婴如今已是幼儿。他们现在拥有正常的免疫系统,并产生所需的免疫细胞,无须再生活在隔离保护中,能像其他孩子一样自在地玩耍。

  这并非首次有“气泡男孩”被治愈。20年前,法国和意大利研究人员也通过类似手法治愈一些气泡男孩症患者,但约三分之一的男孩在一年后陆续患上白血病。

  圣朱迪儿童研究医院治疗的患者,则没有出现白血病症状。未参与这项研究的专家指出,目前看来他们患上白血病的风险很小,但必须进行三至五年的跟进后,才能确定新疗法不会伴随白血病的风险。

  这项研究成果发表在《新英格兰医学杂志》上。


(编辑:Ms.HY) 编辑日期:2019年4月19日 阅读次数:418


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